寻找成功的新药的任务是艰巨的，并且主要是药物开发中最困难的部分。这是由所谓的化学空间的巨大大小引起的，据估计约为10 60个分子。结合AI的技术已成为通用工具，可广泛应用于药物开发的各个阶段，例如识别和验证药物靶标，设计新药物，重新定位药物用途，提高研发效率。
在药物开发中，人工智能已经改变了治疗疾病的途径或目标识别方法。一项研究使用称为“开放目标”的计算预测应用程序(由基因-疾病关联数据组成的平台)确定了预测治疗目标的合理性，并且据报道，具有神经疾病分类器的动物模型表现出与疾病相关的表型> 71%的准确度提供了最大的预测能力。
在发现类药物小分子中使用AI的方法涉及化学空间的利用。化学空间为鉴定新颖和高质量的分子提供了阶段，因为可以通过计算枚举可能的有机分子。此外，机器学习技术和预测模型软件还有助于识别目标特异性虚拟分子，以及将分子与各自的目标关联起来，同时优化安全性和功效属性。
类药物分子是符合Lipinski的五个规则的化合物 (Lipinski的类药5规则的具体结论是，除了天然产物药物（主要是抗生素），如果一个化合物违反了下面四个规则中的两个将可能有水溶性或透膜性差的问题。这四个规则是：1.分子量>500；2. cLogP>5；3. 氢键供体>5；4. 氢键受体>10；因为都和数字五有关，简称五规则)。为了合成药物样分子，化学家广泛使用逆合成法。逆向合成方法的第一步是递归分析目标化合物，然后将其顺序转换为更容易购买或制备的较小片段或结构单元。
协助临床试验的理想AI工具应识别患者的疾病，确定基因靶标并预测所设计分子的作用以及靶上和靶外作用。通过AI方法来鉴定和预测与人类相关的疾病生物标记物，可以在II期和III期临床试验中招募特定的患者群体。
借助AI，重新利用毒品的过程变得更具吸引力和更加务实。应用现有的治疗，以一种新的疾病的概念是有利的，因为新的药物是合格去直接向II期临床试验用于一个不同的指示，而无需通过I期临床试验和毒理学再次测试。
当前，“一病多靶”范式在“一病一靶”范式中占主导地位，因为在分子水平上对疾病的病理过程有更深入的了解。
随着AI在医疗保健领域的快速引入，尤其是在2016年和2017年，许多制药公司已经投资并与AI公司建立了合资企业，以期希望开发出更好的医疗保健工具。这些措施包括诊断或生物标志物的改进以及药物靶标的确定和新药的设计，例如：
- Atomwise是医疗保健AI的先驱，并且是第一种用于新型小分子发现的DL技术。
- Exscientia是一家AI公司，专门从事表型药物发现。AI大大胜过了对用于高含量表型药物发现的极其复杂的数据集的人工分析。
- Numerate致力于经典方法研究配体化学，ADMET和组合ML，并通过应用算法分析与药物开发有关的大型数据集来填补重大的治疗空白，从而着重于新医学发现的转化。
专家们坚信，人工智能将永久改变制药业和发现药物的方式。但是，为了使一个人能够使用AI高效地进行药物开发，该人应该知道如何训练算法，这需要领域专业知识。使AI和药物化学家可以紧密合作，因为前者将能够帮助分析庞大的数据集，而后者可以训练机器，设置算法或优化分析的数据，从而实现更快，更准确的药物开发过程。
